FDA схвалила таблетку від раку підшлункової, яка подвоює виживаність
Американський регулятор схвалив препарат Rasonque від Revolution Medicines для лікування метастатичної аденокарциноми підшлункової залози. У клінічних випробуваннях препарат подвоїв медіану виживаності пацієнтів і знизив ризик смерті на 60%, що стало проривом у боротьбі з онкозахворюванням, яке вважалося одним із найважчих.
Управління з продовольства і медикаментів США (FDA) схвалило препарат Rasonque — таблетку для щоденного прийому, розроблену компанією Revolution Medicines для блокування мутацій білка RAS, які спричиняють ріст пухлин у більшості випадків раку підшлункової залози та приблизно в чверті всіх онкозахворювань у людини. Для інвесторів та онкологів це рішення стало підтвердженням того, що механізм, який десятиліттями вважався «непіддатливим» для прямого впливу, нарешті працює в одному з найскладніших напрямів онкології.
Препарат призначений для дорослих із метастатичною аденокарциномою підшлункової залози, які вже пройшли один курс лікування або не можуть отримувати комбіновану хіміотерапію. Для застосування не потрібен попередній тест на виявлення специфічної мутації RAS. Аденокарцинома, що починається в залозистих клітинах, становить від 90% до 95% усіх випадків раку підшлункової залози.
У клінічному випробуванні, що стало підставою для схвалення, пацієнти з раніше лікованою метастатичною аденокарциномою підшлункової залози, які приймали препарат, жили в середньому 13,2 місяця порівняно з 6,7 місяця на стандартній хіміотерапії. За даними компанії, Rasonque знизив ризик смерті на 60%, а також подовжив час до прогресування захворювання та погіршення болю і якості життя.
Браян Волпін, головний дослідник випробування та директор Центру досліджень раку підшлункової залози імені Гейла в Інституті раку Дани-Фарбер, заявив, що схвалення «дає лікарям упевненість, що пряме інгібування RAS може кардинально змінити ситуацію для пацієнтів». Анна Беркенбліт з мережі Pancreatic Cancer Action Network назвала це рішення «найзначнішим досягненням у боротьбі з раком підшлункової залози».
Рішення FDA ухвалило на 6,5 місяця раніше встановленого терміну, що стало можливим завдяки змінам в агентстві, які дозволяють міжнародним регуляторам розглядати онкологічні заявки разом із FDA. Заявку розглядали за пілотною програмою національних пріоритетних ваучерів, а препарат також отримав статуси проривної терапії та орфанного препарату. «Цей препарат показав безпрецедентні результати у сфері високих незадоволених потреб», — зазначив Анджело де Кларо, директор Центру передового досвіду онкології FDA.
Препарат націлений на мутацію гена KRAS, яка зустрічається майже у всіх випадках раку підшлункової залози, а також у багатьох випадках раку легень, колоректального раку та раку яєчників. Revolution Medicines уже просуває інший препарат, дараксонасіб, через пізні стадії випробувань проти раку легень.
Компанія встановила ціну на Rasonque на рівні 39 800 доларів за 30-денний курс, однак пацієнти зі страховкою можуть платити від нуля доларів завдяки новій програмі підтримки. Програма розширеного доступу, відкрита в травні, вже охопила понад 2000 пацієнтів.
Рак підшлункової залози залишається однією з найсмертоносніших форм онкозахворювань. За оцінками Американського онкологічного товариства, у 2026 році в США буде діагностовано близько 67 530 нових випадків, а приблизно 52 740 людей помруть від цієї хвороби. Це третя за поширеністю причина смерті від раку в США і єдиний великий вид раку з п'ятирічною виживаністю нижче 20% — вона залишається на рівні 13% протягом трьох років поспіль. Близько 80% пацієнтів не діагностуються до моменту поширення раку, і для них п'ятирічна виживаність становить близько 3%.
Інвестор доктор Даніш Нагда, який володіє акціями Revolution Medicines, назвав схвалення надзвичайно важливою подією. Він зазначив, що мутації RAS з'являються приблизно в чверті всіх ракових захворювань людини, тому компанія створила не просто один препарат, а цілу платформу для боротьби з цією ключовою проблемою. Нагда порівняв механізм дії препарату з вимиканням «перемикача», який прискорює ріст раку, і передбачив, що поєднання такого підходу з мРНК-вакцинами може трансформувати лікування раку протягом десятиліття.
